Een geneesmiddel hebben we allemaal weleens nodig. Maar weet je ook hoe nieuwe medicatie ontwikkeld wordt? Aan elk geneesmiddel gaat een uitgebreid onderzoek vooraf waarvoor duizenden vrijwillige testpersonen nodig zijn. Wil jij misschien wel deelnemen aan zo’n klinische studie? Kom hier alles te weten over klinisch onderzoek naar geneesmiddelen in 7 vragen en antwoorden.
1. Wat is klinisch onderzoek?
Snel even een nieuw geneesmiddel maken? Geen sprake van. De geneesmiddelen die je vandaag in de apotheek kan kopen (vrij verkrijgbaar of op voorschrift), hebben allemaal een lange weg van onderzoeken afgelegd.
Wist je dat zo’n 98 % van alle geteste stoffen uiteindelijk niet tot een geneesmiddel leidt?
Vóór een nieuwe behandeling of geneesmiddel op de markt mag worden gebracht, wordt het getest op vrijwillige proefpersonen. Zo gaan de onderzoekers na of de behandeling of medicatie veilig en werkzaam is, en of ze geschikt is voor een grote groep patiënten. Dat heet klinisch onderzoek of een klinische studie (‘clinical trial’).
Lang niet elke nieuwe stof die getest wordt, komt uiteindelijk als geneesmiddel op de markt. Wist je dat zo’n 98 % van alle geteste stoffen uiteindelijk niet tot een geneesmiddel leidt?
2. Hoe verloopt klinisch onderzoek?
Preklinisch onderzoek
Stel, onderzoekers willen een nieuw geneesmiddel of behandeling ontwikkelen tegen een bepaalde aandoening. Dan starten ze met een preklinisch onderzoek.
In het laboratorium wordt er uit tienduizenden moleculen (kleine deeltjes waaruit alle stoffen op aarde zijn opgebouwd) gezocht naar een specifieke molecule die verder ontwikkeld kan worden tot een nieuw geneesmiddel.
Is de ‘juiste’ molecule gevonden? Dan wordt er eerst in proefbuizen getest en soms op proefdieren, om te controleren of de stof voldoende veilig en actief is.
Goedkeuring van de studie
Heeft de stof alle tests doorstaan? Dan is het tijd voor de volgende stap: de goedkeuring. Vóór de start van de klinische studie, moet een erkend ethisch comité ze goedkeuren. Voor onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen en medische hulpmiddelen, is ook de goedkeuring van het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG)nodig. Dankzij die goedkeuring ben je als proefpersoon zeker dat het onderzoek wetenschappelijk relevant is en verantwoord voor de deelnemers.
Is de studie goedgekeurd? Dan gaan de onderzoekers op zoek naar deelnemers. Voorbeelden van selectiecriteria zijn je leeftijd, geslacht, medische voorgeschiedenis, verslaving, (kans op) zwangerschap, deelname aan een andere klinische studie …
Klinisch onderzoek: 4 fasen
Voldoende geschikte deelnemers gevonden? Dan start het klinisch onderzoek. Dat bestaat uit 4 fasen:
Fase 1
Het nieuwe medicijn wordt getest op een kleine groep (bijvoorbeeld 10 tot 15) gezonde vrijwilligers. De onderzoekers kijken hoe het menselijk lichaam het product opneemt en wat de bijwerkingen kunnen zijn. Naar het effect van het geneesmiddel op de gezondheid kijken ze nog niet.
Fase 2
Een groter aantal patiënten (bijvoorbeeld 100) die de ziekte hebben, krijgen het geneesmiddel toegediend. De onderzoekers controleren de doeltreffendheid en zoeken de juiste dosis: welke dosis verdraagt het lichaam en heeft het gewenste effect?
Fase 3
Een groep van duizenden patiënten test het medicijn, liefst wereldwijd. De onderzoekers bekijken of het nieuwe geneesmiddel even goed of beter werkt dan bestaande medicatie of dan een placebo (een middel dat geen werkzame bestanddelen bevat). Ze houden hierbij rekening met mogelijke bijwerkingen en risico’s.
Heeft dit onderzoek positieve resultaten? Dan kan de onderzochte stof geregistreerd worden bij verschillende autoriteiten en dus als nieuw geneesmiddel erkend worden.
Fase 4
Het nieuwe medicijn wordt op de markt gebracht. Nu kan élke patiënt het gebruiken. Met of zonder voorschrift van een arts, afhankelijk van de soort medicatie.
Meld élke bijwerking die je niet verwacht of die niet in de bijsluiter vermeld is.
Ook nu blijft het belangrijk om bijwerkingen nauwkeurig op te volgen. Ook na het wetenschappelijk onderzoek blijft het geneesmiddel onder toezicht van de fabrikant. Dit heet geneesmiddelenbewaking. De fabrikant is verplicht om elke melding te analyseren. Zo gebeurt het weleens dat medicatie uit de handel wordt gehaald nadat ze jaren beschikbaar is geweest, als er nog bijwerkingen ontdekt worden.
Lees ook: Dit moet je doen als je bijwerkingen ervaart die niet in de bijsluiter staan
3. Waarom zou ik deelnemen aan klinisch onderzoek?
Om nieuwe geneesmiddelen te kunnen ontwikkelen, zijn er vrijwilligers nodig. Mensen die het experimentele geneesmiddel willen uittesten.
Weet dat niemand jou kan verplichten om deel te nemen aan een klinische studie. Je neemt altijd vrijwillig deel en mag je terugtrekken wanneer je wil. Maar er kunnen wel voordelen verbonden zijn aan je deelname.
Niemand kan jou verplichten om deel te nemen aan een klinische studie.
Als je als gezonde testpersoon deelneemt aan klinisch onderzoek (fase 1)
- Je draagt bij aan de ontwikkeling van toekomstige geneesmiddelen.
- Je geeft hoop op genezing aan patiënten die de ziekte hebben.
- Je verblijft tijdens klinisch onderzoek vaak in een ‘clinical pharmacology unit’ (CPU), een klinisch onderzoekscentrum. Je neemt er natuurlijk deel aan de klinische studie zelf. Maar je hebt er ook wat extra tijd voor jezelf en je leert er nieuwe mensen kennen.
- Je krijgt een vergoeding.
Als je als patiënt deelneemt aan klinisch onderzoek (fase 2 of 3)
- Je speelt een actieve rol in je eigen gezondheidszorg.
- Je krijgt toegang tot een nieuwe behandeling vóór ze algemeen beschikbaar is.
- Je krijgt tijdens het onderzoek de beste medische zorg in een vooraanstaand ziekenhuis.
- Je helpt ook andere patiënten door je bijdrage aan klinisch onderzoek.
Als je een geneesmiddel neemt dat op de markt is (fase 4)
Neem je een geneesmiddel dat in de handel verkrijgbaar is? Dan is het heel belangrijk om elke bijwerking die je niet verwacht of die niet in de bijsluiter vermeld is, aan je arts of apotheker te melden. Of meld de bijwerking op de website van het FAGG.
De fabrikant van het geneesmiddel is verplicht om die melding van een bijwerking te onderzoeken. Zo neemt de kennis over de beschikbare medicatie toe, en zo kan je ook andere patiënten helpen.
4. Wat zijn mijn rechten en plichten als deelnemer?
Kies je ervoor om deel te nemen aan een klinische studie? Als deelnemer heb je rechten, maar ook plichten.
Je rechten
- Recht op vrijwillige deelname: niemand kan jou verplichten om deel te nemen aan een klinische studie. Je mag altijd weigeren om deel te nemen. Je weigering mag ook geen invloed hebben op je relatie met de arts of onderzoeker.
- Recht op informatie: als je deelneemt, moet je weten wat je kan verwachten. Belangrijk is de geïnformeerde toestemming (‘informed consent’).
- Je krijgt van de arts of onderzoeker eerst een gedetailleerde uitleg over de studie. Die informatie krijg je ook op papier mee naar huis. Heb je bij het herlezen van het document of zelfs tijdens de studie nog vragen? Dan mag je die altijd stellen aan de arts of onderzoeker.
- Wil je deelnemen? Dan moet je een formulier ‘geïnformeerde toestemming’ ondertekenen. Hiermee bevestig je dat je voldoende werd ingelicht en geef je je schriftelijke toestemming om deel te nemen aan de studie.
- Je kan je schriftelijke toestemming op elk moment weer intrekken. Je hoeft je hiervoor niet te verantwoorden.
- Recht op terugtrekking: je kan je op elk moment terugtrekken uit de studie. Weet wel dat een controleonderzoek noodzakelijk kan zijn voor je eigen gezondheid. Of misschien bouw je de onderzochte medicatie beter geleidelijk aan af, in plaats van plots te stoppen.
- Recht op inzage: je mag alle informatie inkijken die tijdens de klinische studie over jou werd verzameld. Al die informatie moet strikt vertrouwelijk behandeld worden en moet voldoen aan de GDPR-wetgeving (Europese wet op de gegevensbescherming).
Je plichten
- Je engageert je om de aanwijzingen van de onderzoekers te volgen: je volgt het behandelingsschema, je komt gemaakte afspraken na, je neemt de voorgeschreven medicatie correct in …
- Je geeft voldoende en correcte informatie voor het klinisch onderzoek: je meldt alle bijwerkingen die je ondervindt, je signaleert het als bijwerkingen verergeren of als er iets verandert in je gezondheid …
- Word je opgenomen in het ziekenhuis voor een (ander) medisch probleem? Meld bij je opname meteen dat je deelneemt aan een klinische studie.
5. Is een klinische studie veilig? Ben ik verzekerd tegen risico’s?
Elke studie is zo opgezet dat het risico voor jou als deelnemer zo klein mogelijk is. Toch kan er weleens een onverwacht probleem optreden. Gelukkig ben je als deelnemer aan een klinische studie beschermd, als gezonde vrijwilliger én als patiënt.
- Je bent beschermd door de Belgische en Europese wetgeving (zie vraag 4 voor je rechten en plichten).
- Bovendien sluit de sponsor van de studie voor elke deelnemer een extra verzekering af. Die verzekering zorgt ervoor dat de eventuele schade die veroorzaakt wordt door de klinische studie, vergoed wordt. Ook als er geen duidelijke fout van de arts is aangetoond.
6. Is elk onderzoek naar geneesmiddelen een klinische studie?
Nee. Misschien heb je weleens van ‘compassionate use’ (gebruik in schrijnende gevallen) en ‘medical need’ (medische nood) gehoord.
Die programma’s maken het mogelijk om een geneesmiddel dat nog niet beschikbaar is op de markt, toch al in te zetten voor bepaalde patiënten, onder strikte voorwaarden. Het gaat om patiënten met een ernstige, chronische of levensbedreigende ziekte die niet behandeld kan worden met een geneesmiddel dat wel al beschikbaar of vergund is.
Wat is het verschil tussen ‘compassionate use’ en ‘medical need’? Dat heeft te maken met de handelsvergunning:
- ‘Compassionate use’: als patiënt krijg je nu al een geneesmiddel dat nog geen vergunning voor de handel heeft gekregen. Het heeft wel al de testprocedure doorlopen.
- ‘Medical need’: als patiënt krijg je een geneesmiddel dat wel al op de markt is en dus een handelsvergunning heeft. Maar jij krijgt het geneesmiddel voor een andere aandoening dan die waarvoor het een vergunning heeft.
Dit zijn geen klinische studies. Er gelden dan ook andere beschermingsregels voor jou als patiënt. Weet wel dat onderzoekers élke studie eerst aan een ethisch comité moeten voorleggen. Dat geldt zowel voor klinische studies als voor andere onderzoeken zoals ‘compassionate use’ en ‘medical need’.
7. Ik wil deelnemen. Waar vind ik klinische studies?
Wil jij misschien wel deelnemen aan een klinische studie? Als gezonde vrijwilliger óf als patiënt kan je zelf in deze databanken zoeken:
- Op www.clinicaltrials.gov vind je een wereldwijde databank van klinische studies. Je kan er zoeken op een bepaalde ziekte of aandoening en in de regio die jij wil.
- Op www.databankklinischeproeven.be vind je alle klinische proeven in België die zijn goedgekeurd door het FAGG en die nog niet zijn afgesloten.